Ce boli trateaza

80+
Boli tratabile cu celule stem

Transplantul cu celule stem hematopoietice recoltate din sângele cordonului ombilical a început să se folosească în practica medicală, în mod constant, încă din 1988. Se estimează că în fiecare an se fac cca 60.000 de transplanturi cu celule stem hematopoietice în întreaga lume. Conform Comitetului European pentru Transplantul de Organe – 2016, au fost efectuate peste 35.000 de transplanturi cu celule stem ombilicale.

Diagnosticele pentru care se pot face transplanturi cu celule stem se împart în 3 categorii: terapii standard, terapii în studiu clinic, tratamente experimentale.

Sangele ombilical contine celule stem care pot salva vieti. Pacientii care necesita un transplant de celule stem vor primi celule din una din cele trei surse: maduva osoasa, sangele circulant sau sangele din cordonul ombilical.

Primele doua surse exista la toti adultii sanatosi, dar sangele ombilical poate fi recoltat si stocat doar la nastere. Este mult mai usor ca pacientii care au nevoie de transplant sa fie compatibili cu sangele ombilical, decat cu celelalte doua surse de sange adult.

Terapii standard

Este de asemenea important sa facem distinctia dintre cele 2 modalitati de tratament:

  1. transplant Alogenic – pacientii primesc transplant cu celule stem recoltate de la un donator compatibil, inrudit sau neinrudit cu el
  2. transplant Autolog – pacientii primesc transplant cu propriile celule stem

Atunci cand parintii doneaza catre o banca publica, ofera de fapt suport parintilor din intrega lume care cauta un donator neinrudit de celule stem, pentru a fi transplantate Alogenic copilului lor, sau unui alt membru al familiei.

Cand parintii stocheaza celulele stem ombilicale intr-o banca familiala, cum este si banca noastra, ei isi asigura posibilitatea pentru copilul lor de a folosi Autolog propria proba de celule stem, sau posibilitatea ca o ruda apropiata (fratii, surorile copilului, sau chiar parintii) sa foloseasca Alogenic proba de celule stem stocata.

Unele dintre bolile de mai jos se trateaza preponderent prin transplant Alogenic (spre exemplu Leucemia Acuta Limfoblastica), pe cand alte boli se trateaza preponderent prin transplant Autolog (spre exemplu Limfomul Hodgkin).

Terapii in studiu clinic

Pentru bolile din această categorie, transplantul cu celule stem pare a fi benefic, dar deocamdată nu a fost adoptat ca tratament standard. Pentru o parte din aceste boli, transplantul de celule stem doar încetinește progresia bolii, însă nu o vindecă. Pentru o altă parte dintre aceste boli, celulele stem pot contribui la vindecare, însă sunt necesare cercetări viitoare pentru a determina pacientul candidat perfect pentru transplant, doza optimă, metoda optimă de administrare a celulelor stem etc.

Tratamente experimentale

O categorie aparte de tratamente în studiu clinic sunt cele cu celule stem mezenchimale recoltate din ţesutul cordonului ombilical – mai exact din Gelatina Wharton a cordonului ombilical. Este vorba de boli pentru care se studiază beneficiul și eficienţa unui tratament cu celule stem mezenchimale.

Nasterea este de asemenea o oportunitate unica de a va ajuta familia stocand sangele ombilical al copilului dumneavoastra. Pacientii care sufera un transplant se recupereaza mai bine cand primesc celule stem de la un donator inrudit, decat de la unul neinrudit. Pe viitor, daca vor exista progrese ale medicinei regenerative – care pot „repara” corpul pacientului cu propriile celule stem – atunci copii ai caror parinti au stocat sangele lor ombilical, vor avea un acces mai bun la aceste tratamente .

Nu exista absolut nici un motiv pentru a nu stoca sangele ombilical al copilului tau!

Pentru bolile enumerate mai jos, transplantul de celule stem hematopoietice este tratament standard – se utilizează în mod standardizat ca terapie standard, alături de alte terapii medicamentoase; i se cunosc indicaţiile, contraindicaţiile, modalităţile de administrare, dozele optime, efectele adverse etc. Pentru aceste boli, transplantul cu celule stem nu mai este de mult timp o noutate pentru medici.

Pentru bolile enumerate mai jos, transplantul de celule stem hematopoietice este tratament standard – se utilizează în mod standardizat ca terapie standard, alături de alte terapii medicamentoase; i se cunosc indicaţiile, contraindicaţiile, modalităţile de administrare, dozele optime, efectele adverse etc. Pentru aceste boli, transplantul cu celule stem nu mai este de mult timp o noutate pentru medici.

Cele mai multe dintre diagnosticele pentru care transplantul cu celule stem este terapie standard sunt boli ale sângelui, acoperind întreaga paletă a sistemului hematologic – de la afecţiuni ale celulelor stem din măduvă, și până la boli ale diferitelor tipuri de celule din circulaţia sanguină.

Leucemii

  • (leucemiile sunt cancere ale leucocitelor)
  • Leucemii acute:
  • Leucemie Acută Limfoblastică (ALL)
  • Leucemie Acută Mieloblastică (AML)
  • Leucemie Acută Bifenotipică
  • Leucemie Acută Nediferențiată
  • Leucemii Cronice:
  • Leucemie Cronică Mieloidă (CML)
  • Leucemie Cronică Limfocitară (CLL)
  • Leucemie Cronică Mieloidă Juvenilă (JCML)
  • Leucemie Mielo-monocitară
  • Juvenilă (JMML)
  • Sindroame Mielodisplazice (Mielodisplazia este numită și pre-leucemie)
  • Anemie Refractară (RA)
  • Anemie Refractară cu Sideroblaști Inelari (RARS)
  • Anemie Refractară cu Exces de Blaști (RAEB)
  • Anemie Refractară cu Exces de Blaști în Transformare (RAEB-T)
  • Leucemie Cronică Mielo-monocitară (CMML)

Linfoame

  • (Limfomul este un cancer al sistemului limfatic
  • Limfom Hodgkin
  • Limfom non-Hodgkin

Anemii

  • (anemiile sunt deficite sau malformații ale globulelor roșii)
  • Anemie Aplastică
  • Anemie Congenitală Diseritropoietică
  • Anemie Fanconi (Primul transplant de sânge ombilical din lume a fost făcut în 1988 pentru Anemie Fanconi, o boală mostenită genetic)
  • Hemoglobinurie Paroxistică Nocturnă (PNH)
  • Aplazie Pură a Seriei Eritrocitare

Anomalii moștenite ale globulelor roșii

  • (Globulele roșii conțin hemoglobină și transportă oxigenul în corp)
  • Beta-talasemie Majoră (cunoscută și ca Anemie Cooley)
  • Anemia Blackfan-Diamond
  • Siclemie

Anomalii moștenite ale trombocitelor

  • (trombocitele sunt celule ale sângelui cu rol în coagularea sângelui)
  • Amegacariocitoza / Trombocitopenie Congenitală
  • Trombastenia Glanzmann

Tulburări moștenite ale sistemului imun – imunodeficiențe severe combinate (SCID)

  • SCID cu Deficit de Adenozin Deaminază (ADA-SCID)
  • SCID X-lincată
  • SCID cu absența celulelor T și B
  • SCID cu absența celulelor T și cu celule B normale
  • Sindrom Omenn

Anomalii Moștenite ale Sistemului Imun – Neutropenii

  • Sindrom Kostmann
  • Myelocathexis

Alte Anomalii moștenite ale Sistemului Imun

  • Ataxie-Teleangiectazie
  • Sindrom Limfocitar Bare
  • Imunodeficiență Comună Variabilă
  • Sindrom DiGeorge
  • Limfohistiocitoza Hemofagocitară
  • Deficiență de Adeziune Leucocitară
  • Tulburări Limfoproliferative (LPD)
  • Tulburare Limfoproliferativă X-lincată (cunoscută și ca Susceptibilitate la Virusul Epstein-Barr)
  • Sindrom Wiskott-Aldrich

Tulburări Mieloproliferative

  • Mielofibroza Acută
  • Metaplazie Mieloidă Agnogenică (Mielofibroză)
  • Policitemia Vera
  • Trombocitemie Esențială

Tulburări Fagocitare

  • (Fagocitele sunt celule sle sistemului imun care digeră și distrug organismele străine)
  • Sindromul Chediak-Higashi
  • Boala Granulomatoasă Cronică
  • Deficiență de Nueutrofil-Actină
  • Disgenezie Reticulară

Cancere ale maduvei osoase

  • (Anomalii ale plasmocitelor)
  • Mielom Multiplu
  • Leucemie plasmocitară
  • Macroglobulinemia Waldenstrom

Leucodistrofii

  • Adrenoleucodistrofie (ALD) / Adrenomieloneuropatie (AMN)
  • Boala Krabbe (Leucodistrofie cu celule globoide)
  • Leucodistrofie Metacromatică
  • Boala Pelizaeus-Merzbacher

Transplanturi pentru Tulburari Metabolice Moștenite – Mucopolizaharidoze

  • (MPS) Boli de stocare
  • Mucopolizaharidoze (MPS)
  • Sindrom Hurler(MPS-IH)
  • Sindrome Scheie (MPS-IS)
  • Sindrom Hunter (MPS-II)
  • Sindrom Sanfilippo (MPS-III)
  • Sindrom Morquio (MPS-IV)
  • Sindrom Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • Sindrom Sly, Deficit de Beta-Glucuronidază (MPS-VII)
  • Mucolipidoza II (Boala Incluziunilor Celulare)

Transplanturi pentru boli congenitale ce afectează sistemul imun și alte organe

  • Hipoplazie Cartilaj-Par
  • Boala Gunther (Porfirie Eritropoietică)
  • Sindrom Hermansky-Pudlak
  • Sindrom Pearson
  • Sindrom Shwachman-Diamond
  • Mastocitoză Sistemică

Boli de Stocare Lizozomală

  • Boala Niemann-Pick
  • Boala Sandhoff
  • Boala Wolman

Alte Tulburări Metabolice Congenitale

  • Sindromul Lesch-Nyhan
  • Osteopetroză

Tumori solide ce nu își au originea în sânge sau în sistemul imun

  • Neuroblastom
  • Retinoblastom
  • Meduloblastom

Boli autoimune

  • Diabet tip 1
  • Boala Crohn
  • Artrită Reumatoidă
  • Lupus
  • Scleroză Multiplă
  • Scleroză Laterală Amiotrofică
  • Boală grefă-contra-gazdă
  • Post-transplant renal
  • Sclerodermie

Boli cardiovasculare

  • Defecte congenitale ale inimii
  • Suport pentru intervențiile chirurgicale pe cord deschis
  • Sindromul hipoplastic cardiac stâng
  • Grefe vasculare
  • Ischemie critică de membru inferior
  • Sindromul de compartiment
  • Accident vascular cerebral
  • Infarct Miocardic Acut
  • Regenerarea cardiacă
  • Boală cardiacă ischemică
  • Cardiomiopatie

Boli neurologice

  • Autism
  • Paralizie cerebrală
  • Pierderea auzului
  • Encefalopatie Ischemică Hipoxică
  • Leziune a Măduvei Spinarii

Boli ortopedice

  • Repararea palatului osos
  • Reparare de cartilaj

Terapii genice și cu celule stem

  • Adrenoleucodistrofie
  • Granulomatoza cronică X-linkată
  • Leucodistrofia metacromatică
  • Anemia Fanconi
  • Imunodeficiență Combinată Severă
  • Siclemie
  • Talasemie
  • Sindrom Wiskott-Aldrich

Alte tulburări congenitale

  • Epidermoliză Buloasă
  • Boli de Stocare Lizozomală
  • Displazie bronhopulmonară

Indicații noi

  • HIV

Terapie genică și cu celule stem

  • Atrofie Musculară Spinală
  • Ischemie Critică de Membru Inferior

Boli neurologice

  • Boala Alzheimer
  • Boala Parkinson

Medicină Regenerativă

  • Pentru inimă
  • Pentru ficat